Brian Wainger, MD, Ph. D., der Healey-Center für ALS am Massachusetts General Hospital (MGH) vorgestellt anfängliche, top-level-Ergebnisse einer kürzlich abgeschlossenen phase-2 klinische Studie mit ezogabine (auch als retigabine) am 9. Dezember an die Motor Neurone Disease Association annual meeting in Glasgow, Schottland. Die Studie erreichte Ihren primären Ziel des Messens einer Reduzierung motor neuron Erregbarkeit in den Leuten mit Amyotrophe Lateralsklerose (ALS) nach der Behandlung.
ALS, auch als Lou-Gehrig-Krankheit oder motor-neuron-Krankheit ist eine progressive neurodegenerative Erkrankung, die führt zu den Tod von Nervenzellen im Gehirn und Rückenmark. Es gibt nur drei Medikamente mit begrenzten Auswirkungen in den USA zugelassen für die Behandlung von ALS, und neue Therapien, die erheblich verlängern die Lebensdauer sind dringend notwendig. Ein wesentlicher Schritt in Richtung der Entwicklung neuer Therapie Straßen ist die Aufklärung der biologischen Prozesse, die schief gehen in dieser Erkrankung und identifizieren neue molekulare targets für eine medikamentöse intervention.
Ezogabine hat einen einzigartigen Wirkmechanismus, der von der Aktivierung des Kv7 oder KCNQ-Familie (voltage-gated Kalium-Kanäle in Zell-Membranen und können ruhig die Erregbarkeit der Nervenzellen, die Anfälle verursachen. Ähnlich wie „übererregbarkeit“ in der motorischen Neuronen kann eine Rolle spielen, ALS, und die Studie—durchgeführt von Forschern aus dem MGH Neurological Clinical Research Institute (NCRI) die an den Standorten der Nordost-ALS-Konsortium bewertet ezogabine Potenzial im Rahmen des ALS. Die Ermittler verwendeten die transkranielle Magnetstimulation und die Schwelle tracking Nervenleitung Studien zur Messung der Effekte von ezogabine auf die Obere und untere Motoneuron Erregbarkeit in 65 Menschen mit ALS und gefunden, dass die Behandlung hat zwar Motoneuron Erregbarkeit. Die Studie wurde nicht mit Strom versorgt wird, zu beurteilen, mit klinischen Ergebnissen.
Diese Studie wurde unterstützt von Der ALS-Association, GlaxoSmithKline, dem Harvard Stem Cell Institute (HSCI) und der MGH NCRI. Präklinische Studien in humanen induzierten pluripotenten Stammzellen (iPSCs) im Vorfeld der klinischen Studie, durchgeführt am Boston Children ‚ s Hospital und der Harvard University, unterstützt von Der ALS-Association HSCI, dem National Institute of Neurological Disorders and Stroke, the New York Stem Cell Foundation und Ziel ALS. Wainger, ein in New York Stem Cell Foundation—Robertson Ermittler.
„Diese neue Studie liefert uns ein besseres Verständnis von neuron übererregbarkeit, eine wichtige ALS Krankheit Weg, und wir sind begeistert, ein Teil eines so mächtigen kollaborativen team“, sagt Calaneet Balas, Präsident und CEO Der ALS Association.